헌팅턴병에 대한 유전자 치료법은 몇몇 트럼프 관료, 특히 비나이 프라사드(Vinay Prasad) 전직 FDA 관료가 “진정한 악”이라고 말한 충격적인 조치로 이 치료법을 거부한 후 식품의약국(FDA)의 승인을 향한 새로운 길을 열었습니다.
헌팅턴병은 일반적으로 중년에 발생하고 뇌의 신경 세포가 점차적으로 파괴되는 유전 질환입니다. 현재 이 질병에 대한 치료법은 없으며, 많은 환자가 50~60대에 사망합니다.
유전자 치료 회사인 UniQure는 헌팅틴이라고 불리는 질병의 배후에 있는 돌연변이 단백질의 뇌 수준을 낮추는 것을 목표로 하는 일회성 치료법인 AMT-130을 개발했습니다. 소규모 초기 시험의 데이터에 따르면 이 약물은 질병의 진행을 최대 75%까지 늦출 수 있으며 환자와 지지자들은 희망적인 기대를 가지고 이 약물의 개발을 면밀히 관찰해 왔습니다.
2024년에 FDA는 UniQure에 임상시험에서 위약 대조군 없이 AMT-130의 가속 승인을 신청할 수 있다고 밝혔습니다. 위약 대조는 임상시험에서 고품질 비교를 제공하지만 UniQure의 유전자 치료에 대한 독특한 윤리적 우려를 불러일으킵니다. AMT-30을 전달하려면 10~12시간의 뇌 수술이 필요합니다. 즉, 위약 대조군에서는 대조 그룹의 환자가 두개골에 표면 구멍을 뚫는 등의 긴 가짜 수술을 받아야 함을 의미합니다.
UniQure는 FDA가 이 계획을 지지한다고 믿고 위약 대조 없이 치료받지 않은 외부 환자를 비교 대조 대조 그룹으로 사용하여 진행했습니다. 그러나 Prasad가 FDA의 유전자 치료법 수석 규제 기관으로 재직하는 동안 FDA는 계약을 취소하고 UniQure가 대조군으로 가짜 수술을 실시할 것을 요구했습니다.
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